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VIH: Hacia una cura genética

Desde hace varios años, gracias a los avances médicos y nuevos fármacos y tratamientos, contagiarse de VIH dejó de significar una sentencia de muerte.
miércoles, 28 de agosto de 2019
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Agencia/Reforma
Desde hace varios años, gracias a los avances médicos y nuevos fármacos y tratamientos, contagiarse de VIH dejó de significar una sentencia de muerte.
Sin embargo, aun cuando se ha conseguido que las personas infectadas puedan llevar una vida perfectamente normal, la ciencia no ha cesado en su larga odisea por encontrar una cura definitiva que elimine a este "polizón genético".
Tal es el caso de Paula Cannon (Liverpool, 1962), profesora del departamento de Microbiología Molecular e Inmunología en la Escuela de Medicina de Keck, en la Universidad de California del Sur, cuyos esfuerzos han estado enfocados en lograr utilizar el potencial de la terapia genética para combatir el VIH, en particular, a través de la desactivación del gen CCR5, que codifica una proteína que permite que el virus ingrese en las células e infecte
"Si tú no tienes el CCR5, el virus no puede infectarte.

Y, sorprendentemente, tú puedes vivir sin CCR5; en alrededor del 1 por ciento de la población mundial, el gen no funciona naturalmente", comparte en entrevista la investigadora, recientemente de visita en el País para participar en la edición 10 de la Conferencia Internacional de la Sociedad del Sida Sobre la Ciencia del VIH (IAS 2019, por sus siglas en inglés).
Partiendo de dicha premisa, y con la posibilidad que hoy brindan herramientas de edición genética, como el CRISPR/Cas 9 o las llamadas Nucleasas de Dedos de Zinc, para detectar y desactivar la función de un gen o una secuencia genética en específico, Cannon y un gran equipo de expertos -con un apoyo millonario por parte del Estado de California- han buscado anular el CCR5 en las células sanguíneas de personas con VIH.
"Así, el virus no tendría más la libertad de infectar a cada célula del cuerpo; en lugar de ello, habría células resistentes al virus, selectivas, y eventualmente la gente sería capaz de curarse a sí misma.
"Habría un combate al VIH simplemente con tener células que el virus no puede infectar", enfatiza la doctora en genética.
De acuerdo con Cannon, existen dos tipos diferentes de células que se pueden modificar para volverlas CCR5 negativas.

Las primeras pruebas comenzaron a hacerse con células T, que son extraídas del cuerpo, modificadas y colocadas de nuevo en el torrente sanguíneo.
Por otra parte, el trabajo en el que la genetista ha estado directamente involucrada busca ir un paso más allá para lograr un mayor impacto.
"En lugar de modificar las células T", cuenta, "estamos yendo tras las, así llamadas, Células Madre Hematopoyéticas, que son, simplemente, las células madre que tenemos en la médula ósea".
La razón de ello es que estas células madre viven por siempre -o al menos tanto como uno mismo vive-, y están constantemente creando todas las células de la sangre, desde las rojas que llevan oxígeno hasta las blancas que combaten enfermedades.
Así que, en lugar de editar las células T para hacerlas resistentes al VIH, si van un paso más allá y hacen esto mismo con las Células Madre Hematopoyéticas, serán éstas las que continuamente estén produciendo células T resistentes al virus.
"La ventaja de ir hacia las células madre es que, potencialmente, podría ser un tratamiento de por vida de una sola aplicación: haces las células madre CCR5 negativas y ellas continuarán produciendo células T CCR5 negativas para siempre en la sangre de las personas, que serían ahora resistentes al VIH", explica.
Las pruebas clínicas al respecto llevan un par de años llevándose a cabo en algunos pacientes, y ciertos resultados positivos han comenzado a surgir.
Lo primero que los expertos han podido confirmar es, justamente, que las Células Madre Hematopoyéticas pueden extraerse y modificarse, y, al ser colocadas nuevamente en el cuerpo, logran reintegrarse a la médula ósea y comenzar a generar nuevas células con el gen CCR5 anulado.
Lo siguiente es verificar si ello tiene un impacto directo en el virus, es decir, si en verdad ocurre que, al carecer del gen CCR5, el VIH desaparece.

Lo cual es difícil de constatar de forma segura, pues implica retirar los tratamientos antirretrovirales a los pacientes.
Por el momento, dos de ellos han accedido, de forma consciente y en asesoría de los investigadores, a interrumpir sus tratamientos para que se verifique si persiste el virus pese a la presencia de células CCR5 negativas.

Cannon lo celebra y los califica como sumamente valientes al prestarse para una prueba sin precedentes que podría eventualmente devenir en la cura definitiva de una de las mayores epidemias actuales.
La genetista estima que en cerca de dos años obtendrán resultados importantes al respecto, ya sea que las pruebas muestren la total erradicación del virus o no. Y que, de tener éxito, comiencen los trabajos para hacer el procedimiento asequible a todos.
"Aunque ahora es insanamente caro y extremadamente difícil, si mostramos que funciona, si mostramos que es útil, entonces desarrollar formas para hacerlo a escala, bajar el precio y hacerlo más práctico serán problemas fáciles (de solucionar)", considera.
'No podemos hacer lo que queramos'
A finales de noviembre pasado, un hecho inaudito sacudió a la comunidad científica internacional: la edición genética de dos bebés en China.
El genetista He Jiankui habría utilizado precisamente la herramienta CRISPR para suprimir el gen CCR5 en un par de embriones y así hacerlos resistentes al VIH, sin autorización ni respaldo institucional alguno.
"Yo, como prácticamente todos los que trabajan en modificación genética, me indigné", comparte Ela investigadora Paula Cannon.
"Como científicos, no podemos hacer lo que queramos.

Le preguntamos al resto de la sociedad".
La científica expone que He no sólo afectó a estas bebés, en tanto aún se desconocen los potenciales riesgos de una modificación que impactará en varias generaciones, sino que sus propios trabajos, que podrían ofrecer al mundo la primera cura definitiva contra el VIH, quedan mal parados ante los actos manipuladores y poco éticos del chino.
"Sigo muy molesta.

Personalmente estoy muy ofendida de que haya elegido el gen CCR5, porque es una bofetada a todo lo que estamos haciendo contra el VIH y a cada persona VIH positiva ahí afuera.

Simplemente pirateó todo nuestro trabajo, todos nuestros sueños, toda nuestra investigación al respecto, para elaborar un descuidado argumento sin rigor sobre por qué editó embriones", subraya.
El asunto, que causó que el genetista fuera despedido de la universidad para la que trabajaba e investigado por las autoridades chinas, puso sobre la mesa la necesidad de discutir sobre la regulación de una herramienta tan poderosa como la edición genética, y en particular aplicarla en embriones: en qué circunstancias la sociedad podría considerarlo pertinente, y cómo hacerlo de forma ética y transparente.
"El genio está fuera de la lámpara, y ahora, como especie, los seres humanos tenemos que reflexionar al respecto", sentencia Cannon.

 

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